2026年4月23日，美国FDA正式加速批准再生元（Regeneron）全球首款遗传性听力损失AAV基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec‑cwha）上市，用于治疗由OTOF基因双等位致病变异引发的重度至极重度感音神经性耳聋，从提交BLA申请至获批仅用61天，创下罕见病基因疗法审批新速度。
2026-04-27
近期，《Nature》杂志发表了题为“Multicentre gene therapy for OTOF-related deafness followed up to 2.5 years”的最新研究论文。该研究由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队领衔，联合国内多家机构共同完成。研究公布了一项覆盖国内8个临床中心的单臂试验结果，证实AAV1-hOTOF基因疗法在0.8至32.3岁的患者中均表现出良好的安全性，并在长达2.5年的随访期内维持了显著的听力与言语恢复疗效。这是目前已知针对先天性耳聋基因疗法
2026-04-27
近日，Communications Biology（2025）发表了题为《OPTN protects retinal ganglion cells and ameliorates neuroinflammation in optic neuropathies》的研究。该研究首次明确野生型视神经蛋白（OPTN）在维持视网膜神经节细胞（RGC）存活与视网膜神经免疫稳态中的核心作用，揭示了OPTN介导的非眼压依赖型神经保护机制，为青光眼等视神经病变的治疗提供了新靶点。
2026-04-22
《中国当代儿科杂志》2026年3月刊登了由中南大学湘雅医院儿童医学中心彭镜教授团队撰写的综述文章《腺相关病毒介导的基因治疗在遗传性癫痫中的应用前景与挑战》。文章指出，随着腺相关病毒（AAV）这一基因治疗“明星载体”的成熟，针对遗传性癫痫的病因治疗已成为可能。
2026-04-13
近期，渤健（Biogen）研究团队在《Molecular Therapy》期刊上发表了题为《Identification Of a Therapeutic Threshold For AAV-STXBP1 Gene Therapy in a Rodent Model of STXBP1 Developmental & Epileptic Encephalopathy》的突破性研究。该研究利用AAV基因补充疗法在STXBP1发育性癫痫性脑病（STXBP1-DEE）小鼠模型中实现了长效的表型逆转，并首次定量界
2026-04-13
近期，《人类基因治疗》（Human Gene Therapy）发表了一项关于尼曼-匹克氏病C1型（NPC1）基因治疗的最新研究。该研究系统评估了AAV介导的NPC1基因疗法在小鼠模型中的疗效，并对多种潜在的血液生物标志物进行了动态筛查。
2026-04-02
近期，顶级学术期刊《Science Translational Medicine》发表了由基因编辑先驱Sangamo Therapeutics团队主导的重磅临床前研究。研究团队利用AAV9载体递送工程化锌指阻遏蛋白（ZFRs），在小鼠及非人灵长类（NHP）模型中实现了对疼痛核心靶点Nav1.7的精准、长效且安全的抑制。这项研究不仅为慢性神经痛提供了全新的治疗范式，也标志着AAV基因治疗正加速向常见慢性病领域拓展。
2026-04-02
放疗是实体瘤治疗的基石，全球约半数患者会在治疗过程中接受放疗。它能通过DNA损伤直接杀伤肿瘤细胞，还能诱导免疫原性细胞死亡，释放肿瘤抗原激活免疫系统。但一个棘手的矛盾始终存在：放疗在“唤醒”免疫的同时，会诱导PD-L1、TGFβ等免疫抑制因子表达，招募髓系来源抑制细胞（MDSCs）等细胞，形成“冷肿瘤”微环境（TME），让免疫激活效果大打折扣。
2026-03-30
近日，Celosia Therapeutics公司宣布，其用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的潜在同类首创(first-in-class)在研AAV基因疗法CTx1000已在悉尼麦考瑞大学医院成功完成1b期KOANEWA临床试验的首例患者给药。这一里程碑进展不仅标志着针对ALS核心病理驱动因素-TDP-43毒性蛋白的全球首次尝试，更是给全球“渐冻症”患者群体带来了新的希望，也为神经退行性疾病基因治疗领域注入了强劲动力。
2026-03-30
地址：中国武汉东湖高新区光谷七路128号 市场：17720522078 人事行政：027-62439686 邮箱：marketing@genevoyager.com
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本公司所有产品仅供实验科研使用，不用于人体疾病治疗及临床诊断。
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