2025年3月28日,美国马萨诸塞大学Chan医学院Horae基因治疗中心的高光坪教授团队在《Molecular Therapy》期刊发表题为“The curious case of AAV immunology”的综述论文,该综述主要探讨了腺相关病毒(AAV)免疫学机制的复杂性,包括AAV与宿主免疫系统的相互作用、临床应用中的免疫挑战和优化策略,以及未来研究方向。
2025-05-06
你是不是做了基因检测,却被报告上的一堆字母和专业术语搞得一头雾水?别急,今天就带你快速搞懂——基因检测报告到底怎么看!
2025-04-11
B型血友病是一种罕见的X连锁隐性遗传性出血性疾病,由X染色体上的F9基因突变导致凝血因子Ⅸ(FⅨ,又称Christmas因子)缺陷引起。FⅨ是一种维生素K依赖的丝氨酸蛋白酶原,参与凝血级联反应,其缺乏可引发自发性或创伤后出血延长。
2025-04-09
关于伴脊髓与脑干受累以及脑白质乳酸升高的脑白质病LBSL—DARS2最新的研究
2025-03-31
罕见病患者面临的困境,面对困境各方力量如何去努力克服?
2025-03-20
脑组织铁沉积神经变性病—WDR45突变最新研究进展
2025-03-13
单基因疾病如AADC缺乏症、Tay-Sachs病、Batten病等常导致严重的神经退行性病变,基因治疗为这类疾病提供了潜在的解决方案。腺相关病毒(AAV)载体因其对神经元等细胞的高效转导能力和长期基因表达特性,成为基因治疗的重要工具。
2025-03-11
脑组织铁沉积神经变性病—PLA2G6突变最新研究进展
2025-03-10
AAV基因疗法在神经系统疾病中的应用有哪些?AAV基因疗法为什么适合神经系统疾病?AAV基因治疗安不安全?神经系统疾病基因治疗的未来如何?
2025-02-28
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